RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth sëmundje, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
Në vitin 1990, studiuesit demonstruan për herë të parë se injektimi i drejtpërdrejtë i ARNi në muskujt e miut çoi në shprehjen e proteinës së koduar në qelizat e muskujve. Kjo hapi mundësinë e zhvillimit të bazuar në gjen vaksinat dhe terapeutike.
Situata e paparaqitur e paraqitur nga pandemia COVID-19, çoi në zhvillimin e suksesshëm dhe autorizimin e përdorimit emergjent (EUA) të vaksinave të bazuara në mRNA BNT162b2 (të Pfizer/BioNTech) dhe mRNA-1273 (nga modern) kundër COVID-19. Këto dy vaksina të bazuara në teknologjinë ARN kanë luajtur një rol të rëndësishëm në mbrojtjen e njerëzve kundër simptomave të rënda të COVID-19.
Suksesi i teknologjisë së bazuar në ARN COVID-19 vaksinat u konsiderua një moment historik në shkencë dhe mjekësi, pasi dëshmoi vlerën e një teknologjie mjekësore me potencial të lartë që komuniteti shkencor dhe industria farmaceutike ka ndjekur për gati tre dekada. Ai i dha një shtysë shumë të nevojshme eksplorimit të terapive të bazuara në teknologjinë ARN.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological sëmundje. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
Shkencëtarët në CNRS, INSERM, AP-HP dhe universitetet Paris-Saclay dhe Paris në Francë kanë raportuar së fundmi zhvillimin e një terapie të bazuar në degradimin dhe reduktimin e ARN-së koduese për proteinën PMP22. Për këtë, ata përdorën një molekulë tjetër siRNA (ARN e vogël ndërhyrëse) që ndërhynte me ARN kodimi për proteinën PMP22.
Studiuesit zbuluan se injektimi i siRNA (ARN e vogël ndërhyrëse) në modelin e sëmundjes në minj reduktoi nivelin e proteinës PMP22 në normale dhe rivendosi lëvizjen dhe forcën e muskujve. Studimet histologjike zbuluan rigjenerimin dhe restaurimin e funksionit të mbështjellësve të mielinës. Rezultatet pozitive zgjatën për tre javë dhe injektimi i ri i siRNA çoi në rimëkëmbjen e plotë funksionale.
kjo studim është domethënëse sepse sugjeron një strategji të fuqishme për trajtimin e neuropative periferike trashëgimore. Ajo siguron dëshmi e konceptit për një mjekësi të re precize të bazuar në aplikimin e teknologjisë ARN për të korrigjuar shprehjen e tepërt të gjeneve përmes përdorimit të ARN-së ndërhyrëse.
Megjithatë, trajtimi aktual i pacientit është ende një rrugë e gjatë derisa fazat e njëpasnjëshme të provave klinike të ofrojnë rezultate të kënaqshme sigurie dhe efektiviteti për rregullatorët.
***
Burimet:
- Prasad U., 2020. Vaksina mRNA për COVID-19: Një moment historik në shkencë dhe një ndryshim i lojës në mjekësi. Shkencore Evropiane. Postuar më 29 dhjetor 2020. Në dispozicion në http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Njoftim për shtyp – Dhoma e shtypit Inserm – Sëmundja e dhëmbëve Charcot-Marie: Një risi terapeutike 100% franceze e bazuar në ARN. Link: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Nanogrimcat Squalenoyl siRNA PMP22 janë efektive në trajtimin e modeleve të miut të sëmundjes Charcot-Marie-Tooth tip 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
