Rezdiffra (resmetirom) është miratuar nga FDA e SHBA për trajtimin e të rriturve me steatohepatit joalkoolik jocirotik (NASH) me dhëmbëza të moderuar deri në avancuar të mëlçisë (fibrozë), për t'u përdorur së bashku me dietë dhe stërvitje.
Deri më tani, pacientët me steatohepatit jo-alkoolik jocirotik (NASH) të cilët gjithashtu kanë dhëmbëza të dukshme të mëlçisë nuk kishin një mjekim që mund të adresonte drejtpërdrejt dëmtim të mëlçisë. Të FDA-së approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a trajtim option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH është rezultat i progresionit të yndyrës joalkoolike mëlçi sëmundje ku mëlçi inflamacioni, me kalimin e kohës, mund të çojë në dhëmbëza të mëlçisë dhe mosfunksionim të mëlçisë. NASH shpesh shoqërohet me probleme të tjera shëndetësore si presioni i lartë i gjakut dhe diabeti i tipit 2. Sipas të paktën një vlerësimi, afërsisht 6-8 milionë njerëz në SHBA kanë NASH me dhëmbëza të moderuara deri të avancuara të mëlçisë, me këtë numër që pritet të rritet.
Rezdiffra është një aktivizues i pjesshëm i një receptori të hormoneve tiroide; Aktivizimi i këtij receptori nga Rezdiffra në mëlçi redukton akumulimin e yndyrës në mëlçi.
Siguria dhe efikasiteti i Rezdiffra
Siguria dhe efikasiteti i Rezdiffra u vlerësua bazuar në një analizë të një pike përfundimtare zëvendësuese në muajin 12 në një provë 54-mujore, të rastësishme, të kontrolluar nga placebo. Pika përfundimtare zëvendësuese mati shtrirjen e mëlçi inflamacion dhe dhëmbëza. Sponsorit i kërkohet të kryejë një studim pas miratimit për të verifikuar dhe përshkruar përfitimin klinik të Rezdiffra, i cili do të bëhet përmes përfundimit të të njëjtit studim 54-mujor, i cili është ende në vazhdim. Për t'u regjistruar në provë, pacientët duhej të kishin një mëlçi biopsia që tregon inflamacion për shkak të NASH me të moderuar ose të avancuar mëlçi dhëmbëza. Në provë, 888 subjekte u caktuan rastësisht për të marrë një nga këto: placebo (294 subjekte); 80 miligramë Rezdiffra (298 subjekte); ose 100 miligram Rezdiffra (296 subjekte); një herë në ditë, përveç kujdesit standard për NASH, i cili përfshin këshillim për dietë të shëndetshme dhe stërvitje.
Në 12 muaj, biopsitë e mëlçisë treguan se një përqindje më e madhe e subjekteve që u trajtuan me Rezdiffra arritën rezolucionin e NASH ose një përmirësim në cikatricet e mëlçisë në krahasim me ata që morën placebo. Një total prej 26% deri në 27% e subjekteve që morën 80 miligramë Rezdiffra dhe 24% deri në 36% e subjekteve që morën 100 miligramë Rezdiffra përjetuan rezolucionin e NASH dhe asnjë përkeqësim të dhëmbëve të mëlçisë, krahasuar me 9% deri në 13% të atyre që mori placebo dhe këshillim mbi dietën dhe stërvitjen. Gama e përgjigjeve pasqyron leximet e ndryshme të patologëve. Përveç kësaj, një total prej 23% e subjekteve që morën 80 miligramë Rezdiffra dhe 24% deri në 28% e subjekteve që morën 100 miligramë Rezdiffra përjetuan një përmirësim në mëlçi dhëmbëza dhe pa përkeqësim të NASH, krahasuar me 13% deri në 15% të atyre që morën placebo, në varësi të leximeve të secilit patolog. Shfaqja e këtyre ndryshimeve në një pjesë të pacientëve pas vetëm një viti trajtim është e dukshme, pasi sëmundje zakonisht përparon ngadalë me shumicën e pacientëve që u duhen vite apo edhe dekada për të treguar progresion.
Efektet anësore të Rezdiffra
Efektet anësore më të zakonshme të Rezdiffra përfshinin diarre dhe nauze. Rezdiffra vjen me disa paralajmërime dhe masa paraprake, të tilla si toksiciteti i mëlçisë i shkaktuar nga ilaçet dhe efektet anësore të lidhura me fshikëzën e tëmthit.
Përdorimi i Rezdiffra duhet të shmanget në pacientët me cirrozë të dekompensuar. Pacientët duhet të ndalojnë përdorimin e Rezdiffra nëse shfaqin shenja ose simptoma të përkeqësimit mëlçi funksionojnë gjatë trajtimit me Rezdiffra.
Ndërveprimet e barnave të Rezdiffra
Përdorimi i Rezdiffra në të njëjtën kohë me disa ilaçe të tjera, veçanërisht statinat për uljen e kolesterolit, mund të rezultojë në ndërveprime potencialisht të rëndësishme me ilaçet. Ofruesit e kujdesit shëndetësor duhet t'i referohen informacionit të plotë të përshkrimit për informacion shtesë mbi këto ndërveprime potencialisht të rëndësishme të barnave me Rezdiffra, modifikimet e rekomanduara të dozës dhe administrimit.
La FDA miratuar Rezdiffra sipas shtegut të miratimit të përshpejtuar, i cili lejon miratimin e hershëm të barnave që trajtojnë kushte serioze dhe adresojnë një nevojë mjekësore të paplotësuar, bazuar në një pikë përfundimtare klinike zëvendësuese ose të ndërmjetme që ka të ngjarë të parashikojë përfitimin klinik. Studimi i kërkuar 54-mujor i lartpërmendur, i cili është në vazhdim, do të vlerësojë përfitimin klinik pas 54 muajve të trajtimit me Rezdiffra.
Rezdiffra mori emërtimet "Terapia e Përparimit", "Tradha e Shpejtë" dhe "Rishikimi i Prioritetit" për këtë tregues.
La FDA i dha miratimin e Rezdiffra për Madrigal Pharmaceuticals.
***
Burimi:
FDA 2024. Njoftim lajmesh – FDA miraton trajtimin e parë për pacientët me cikatrice të mëlçisë për shkak të sëmundjes së mëlçisë yndyrore. Postuar më 14 mars 2024. Në dispozicion në https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
