Rezdiffra (resmetirom): FDA miraton trajtimin e parë për dhëmbjet e mëlçisë për shkak të sëmundjes së mëlçisë së dhjamosur 

Rezdiffra (resmetirom) është miratuar nga FDA e SHBA për trajtimin e të rriturve me steatohepatit joalkoolik jocirotik (NASH) me dhëmbëza të moderuar deri në avancuar të mëlçisë (fibrozë), për t'u përdorur së bashku me dietë dhe stërvitje.  

Deri më tani, pacientët me steatohepatit jo-alkoolik (NASH) jocirrotik, të cilët gjithashtu kanë edhe shenja të dukshme të mëlçisë, nuk kishin një ilaç që mund të trajtonte drejtpërdrejt dëmtimin e mëlçisë së tyre . Miratimi i Rezdiffra nga FDA , për herë të parë, do të ofrojë një mundësi trajtimi për këta pacientë, përveç dietës dhe ushtrimeve fizike.

NASH është rezultat i përparimit të sëmundjes së mëlçisë yndyrore joalkoolike, ku inflamacioni i mëlçisë , me kalimin e kohës, mund të çojë në dhëmbje të mëlçisë dhe mosfunksionim të mëlçisë. NASH shpesh shoqërohet me probleme të tjera shëndetësore, të tilla si presioni i lartë i gjakut dhe diabeti i tipit 2. Sipas të paktën një vlerësimi, afërsisht 6-8 milionë njerëz në SHBA kanë NASH me dhëmbje të moderuar deri në të avancuar të mëlçisë, dhe ky numër pritet të rritet.

Rezdiffra është një aktivizues i pjesshëm i një receptori të hormoneve tiroide; Aktivizimi i këtij receptori nga Rezdiffra në mëlçi redukton akumulimin e yndyrës në mëlçi.  

Siguria dhe efikasiteti i Rezdiffra  

Siguria dhe efikasiteti i Rezdiffra u vlerësua bazuar në një analizë të një pike përfundimtare zëvendësuese në muajin 12 në një provë 54-mujore, të rastësishme, të dyfishtë të verbër, të kontrolluar me placebo. Pika përfundimtare zëvendësuese mati shkallën e inflamacionit dhe shenjave të mëlçisë . Sponsori kërkohet të kryejë një studim pas miratimit për të verifikuar dhe përshkruar përfitimin klinik të Rezdiffra, i cili do të bëhet përmes përfundimit të të njëjtit studim 54-mujor, i cili është ende në vazhdim. Për t'u regjistruar në provë, pacientët duhej të bënin një biopsi të mëlçisë që tregonte inflamacion për shkak të NASH me shenja të moderuara ose të avancuara të mëlçisë . Në provë, 888 subjekte u caktuan rastësisht për të marrë një nga sa vijon: placebo (294 subjekte); 80 miligramë Rezdiffra (298 subjekte); ose 100 miligramë Rezdiffra (296 subjekte); një herë në ditë, përveç kujdesit standard për NASH, i cili përfshin këshillim për dietë të shëndetshme dhe ushtrime.

Në 12 muaj, biopsitë e mëlçisë treguan se një pjesë më e madhe e subjekteve që u trajtuan me Rezdiffra arritën zgjidhjen e NASH ose një përmirësim në dhëmbëzimin e mëlçisë në krahasim me ata që morën placebo. Një total prej 26% deri në 27% e subjekteve që morën 80 miligramë Rezdiffra dhe 24% deri në 36% e subjekteve që morën 100 miligramë Rezdiffra përjetuan zgjidhjen e NASH dhe asnjë përkeqësim të dhëmbëzimit të mëlçisë, krahasuar me 9% deri në 13% të atyre që morën placebo dhe këshillim mbi dietën dhe ushtrimet. Diapazoni i përgjigjeve pasqyron leximet e ndryshme të patologëve. Përveç kësaj, një total prej 23% e subjekteve që morën 80 miligramë Rezdiffra dhe 24% deri në 28% e subjekteve që morën 100 miligramë Rezdiffra përjetuan një përmirësim në dhëmbëzimin e mëlçisë dhe asnjë përkeqësim të NASH, krahasuar me 13% deri në 15% të atyre që morën placebo, varësisht nga leximet e secilit patolog. Demonstrimi i këtyre ndryshimeve në një pjesë të pacientëve pas vetëm një viti trajtimi është i dukshëm, pasi sëmundja zakonisht përparon ngadalë, me shumicën e pacientëve që duhen vite ose edhe dekada për të treguar përparim.

Efektet anësore të Rezdiffra  

Efektet anësore më të zakonshme të Rezdiffra përfshinin diarre dhe nauze. Rezdiffra vjen me disa paralajmërime dhe masa paraprake, të tilla si toksiciteti i mëlçisë i shkaktuar nga ilaçet dhe efektet anësore të lidhura me fshikëzën e tëmthit.  

Përdorimi i Rezdiffra duhet të shmanget tek pacientët me cirrozë të dekompensuar. Pacientët duhet të ndërpresin përdorimin e Rezdiffra nëse zhvillojnë shenja ose simptoma të përkeqësimit të funksionit të mëlçisë gjatë trajtimit me Rezdiffra.

Ndërveprimet e barnave të Rezdiffra  

Përdorimi i Rezdiffra në të njëjtën kohë me disa ilaçe të tjera, veçanërisht statinat për uljen e kolesterolit, mund të rezultojë në ndërveprime potencialisht të rëndësishme me ilaçet. Ofruesit e kujdesit shëndetësor duhet t'i referohen informacionit të plotë të përshkrimit për informacion shtesë mbi këto ndërveprime potencialisht të rëndësishme të barnave me Rezdiffra, modifikimet e rekomanduara të dozës dhe administrimit.  

FDA miratoi Rezdiffra sipas rrugës së përshpejtuar të miratimit, e cila lejon miratimin më të hershëm të barnave që trajtojnë gjendje serioze dhe adresojnë një nevojë të paplotësuar mjekësore, bazuar në një pikë përfundimtare klinike zëvendësuese ose të ndërmjetme që ka gjasa të parashikojë përfitimin klinik. Studimi 54-mujor i kërkuar i lartpërmendur, i cili është në vazhdim, do të vlerësojë përfitimin klinik pas 54 muajsh trajtimi me Rezdiffra.

Rezdiffra mori emërtimet "Terapia e Përparimit", "Tradha e Shpejtë" dhe "Rishikimi i Prioritetit" për këtë tregues.  

FDA i dha miratimin e Rezdiffra kompanisë Madrigal Pharmaceuticals.

*** 

Burimi: 

FDA 2024. Njoftim për shtyp – FDA miraton trajtimin e parë për pacientët me shenja në mëlçi për shkak të sëmundjes së mëlçisë yndyrore. Postuar më 14 Mars 2024. Në dispozicion në https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease

***