Teknologjia e ARN-së ka dëshmuar vlerën e saj kohët e fundit në zhvillimin e vaksinave mRNA BNT162b2 (të Pfizer/BioNTech) dhe mRNA-1273 (të Moderna) kundër COVID-19. Bazuar në degradimin e ARN-së koduese në modelin e kafshëve, shkencëtarët francezë kanë raportuar një strategji të fuqishme dhe provë koncepti për trajtimin e Charcot-Marie-Tooth sëmundje, sëmundja më e zakonshme neurologjike trashëgimore që shkakton paralizë progresive të këmbëve dhe duarve.
Në vitin 1990, studiuesit demonstruan për herë të parë se injektimi i drejtpërdrejtë i ARNi në muskujt e miut çoi në shprehjen e proteinës së koduar në qelizat e muskujve. Kjo hapi mundësinë e zhvillimit të bazuar në gjen vaksinat dhe terapeutike.
Situata e paparaqitur e paraqitur nga pandemia COVID-19, çoi në zhvillimin e suksesshëm dhe autorizimin e përdorimit emergjent (EUA) të bazuar në mRNA vaksinat BNT162b2 (nga Pfizer/BioNTech) dhe mRNA-1273 (nga modern) kundër COVID-19. Këta të dy vaksinat bazuar në teknologjinë ARN kanë luajtur një rol të rëndësishëm në mbrojtjen e njerëzve kundër simptomave të rënda të COVID-19.
Suksesi i teknologjisë së bazuar në ARN COVID-19 vaksinat u konsiderua një moment historik në shkencë dhe mjekësi, pasi dëshmoi vlerën e një teknologjie mjekësore me potencial të lartë që komuniteti shkencor dhe industria farmaceutike ka ndjekur për gati tre dekada. Ai i dha një shtysë shumë të nevojshme eksplorimit të terapive të bazuara në teknologjinë ARN.
Sëmundja Charcot-Marie Tooth është sëmundja neurologjike trashëgimore më e zakonshme sëmundje. Ndikohen nervat periferikë, gjë që çon në paralizë progresive të këmbëve dhe duarve. Sëmundja shkaktohet për shkak të mbishprehjes së një proteine specifike të quajtur PMP22. Deri më tani nuk ka asnjë trajtim kundër kësaj sëmundjeje.
Shkencëtarët në CNRS, INSERM, AP-HP dhe universitetet Paris-Saclay dhe Paris në Francë kanë raportuar së fundmi zhvillimin e një terapie të bazuar në degradimin dhe reduktimin e ARN-së koduese për proteinën PMP22. Për këtë, ata përdorën një molekulë tjetër siRNA (ARN e vogël ndërhyrëse) që ndërhynte me ARN kodimi për proteinën PMP22.
Studiuesit zbuluan se injektimi i siRNA (ARN e vogël ndërhyrëse) në modelin e sëmundjes në minj reduktoi nivelin e proteinës PMP22 në normale dhe rivendosi lëvizjen dhe forcën e muskujve. Studimet histologjike zbuluan rigjenerimin dhe restaurimin e funksionit të mbështjellësve të mielinës. Rezultatet pozitive zgjatën për tre javë dhe injektimi i ri i siRNA çoi në rimëkëmbjen e plotë funksionale.
kjo studim është domethënëse sepse sugjeron një strategji të fuqishme për trajtimin e neuropative periferike trashëgimore. Ajo siguron dëshmi e konceptit për një mjekësi të re precize të bazuar në aplikimin e teknologjisë ARN për të korrigjuar shprehjen e tepërt të gjeneve përmes përdorimit të ARN-së ndërhyrëse.
Megjithatë, trajtimi aktual i pacientit është ende një rrugë e gjatë derisa fazat e njëpasnjëshme të provave klinike të ofrojnë rezultate të kënaqshme sigurie dhe efektiviteti për rregullatorët.
***
Burimet:
- Prasad U., 2020. Vaksina mRNA për COVID-19: Një moment historik në shkencë dhe një ndryshim i lojës në mjekësi. Shkencore Evropiane. Postuar më 29 dhjetor 2020. Në dispozicion në http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Njoftim për shtyp – Dhoma e shtypit Inserm – Sëmundja e dhëmbëve Charcot-Marie: Një risi terapeutike 100% franceze e bazuar në ARN. Link: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Nanogrimcat Squalenoyl siRNA PMP22 janë efektive në trajtimin e modeleve të miut të sëmundjes Charcot-Marie-Tooth tip 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
